C’est l’histoire d’une petite fille anglaise, qui à 5 mois développe une leucémie aiguë (sorte de cancer des globules blancs). Alors âgée d’1 an, l’équipe médicale avec ses parents décident de tenter une thérapie expérimentale d’édition du génome, permettant de modifier l’ADN de certaines cellules malades. Si la petite fille a bien répondu au traitement, il est encore trop tôt pour parler de guérison complète, mais il s’agit néanmoins d’un premier cas de traitement prometteur.
D’autres applications thérapeutiques sont à l’étude dans le domaine du cancer et des maladies du sang (leucémies, malaria, anémie…) Ces thérapies expérimentales consistent à prélever des cellules du sang ou de la moelle osseuse sur le patient, de les placer en culture le temps que le système CRISPR modifie le gène défectueux, puis de les réinjecter dans l’organisme de la personne.